Zeer geregeld vinden onderzoekers een nieuwe toepassing voor een bestaand medicijn, zogeheten drug repurposing ofwel de herbestemming van geneesmiddelen. Denk aan een medicijn voor diabetes dat mogelijk ook werkt bij de ziekte van Alzheimer, die nog niet te behandelen is. Patiënten kunnen hierdoor voor het eerst toegang tot een therapie krijgen. In andere gevallen kan de huidige behandeling worden verbeterd. Daarnaast kan het ontwikkeltraject sneller gaan dan voor een nieuw ontwikkeld geneesmiddel. De kosten zijn vaak lager en de patiënt is eerder geholpen.

Hoge investeringen
Niettemin vergt de ontwikkeling van een geneesmiddel, ook van repurposed drugs, grote investeringen, weet Barend Bouma, octrooigemachtigde farma bij NLO. "Daarbij gaat het om klinisch onderzoek waarbij de balans tussen veiligheid en effectiviteit wordt vastgesteld voor de patiënt. Ook de registratie van een geneesmiddel is een kostbaar traject. Alles bij elkaar gaat het om miljoenen tot soms honderden miljoenen euro's." Daarnaast vergt de productie, logistiek, marketing en voorlichting over de middelen een inspanning voordat de therapie de patiënt bereikt.
De benodigde investeringen vormen vaak een horde, vooral voor het ontwikkelen van een repurposed drug. Wanneer de actieve stof in het geneesmiddel nog onder een octrooi valt is dat vaak een voordeel bij de ontwikkeling van een nieuwe toepassing omdat er bescherming is tegen het gebruik van de stof door anderen. Maar wat als dat octrooi is afgelopen en het middel als generiek medicijn op de markt is? "Ook dan is onderzoek naar herbestemming van het middel interessant," zegt Bouma. "Het is namelijk bijna altijd mogelijk om een nieuwe toepassing te octrooieren. Bijvoorbeeld voor een nieuwe aandoening, een andere toediendingsvorm of toepassing in een andere patiëntenpopulatie. Het is belangrijk dat zowel geneesmiddelonderzoekers als artsen dit scala aan beschermingsmogelijkheden in hun voordeel benutten. Het vinden van een nieuwe toepassing voor een nieuwe patientengroep is bijna per definitie het startpunt voor octrooibescherming. Dat betekent comfort voor de investeerder."
Een voorbeeld is het middel Sotalol dat ontwikkeld is als oraal middel tegen hartritmestoornissen. Het is ook op de markt gebracht als intraveneus middel tegen hartaandoeningen onder een nieuw octrooi. "Dit is een mooi voorbeeld van hoe een nieuwe toedieningsvorm te beschermen is met een octrooi," aldus Bouma.

Strategie
Het voordeel van het octrooieren is het verkrijgen van een controlemogelijkheid. Bouma legt uit: "Het is met name voor een bestaand geneesmiddel lastiger om de investeringen voor het ontwikkelen van een herbestemming rond te krijgen. Dat komt deels door de soms lage prijsstelling van medicijnen die de overheid bepaalt en de beperkte vergoeding door zorgverzekeraars. Dat maakt terugverdienen lastig. Maar wanneer de ontwikkelaar van het geneesmiddel ook octrooihouder is houd je copycats op afstand; er zitten geen andere farmabedrijven om tafel bij de vaststelling van deze bedragen. Zo behoud je exclusiviteit en grip op de eigen vinding."
Het is belangrijk om vanaf het begin van het ontwikkeltraject van het geneesmiddel deze exclusiviteitsstrategie te bepalen, zegt Bouma. "Alleen zo kan de risiconemende investeerder aan het eind terugverdienen wat aan het begin is geïnvesteerd. Bijvoorbeeld academische ziekenhuizen maken daarbij gebruik van een tech-transferbureau of kennisvalorisatie-platform. Die nemen op hun beurt een octrooigemachtigde in de arm. Daarna worden in de regel investeerders gezocht."
Samenwerking tussen de verschillende partijen is daarbij essentiëel, waarvoor inmiddels meerdere initiatieven zijn. Europese consortia zoals Repo4EU, Remedi4all, en ook het nationale kenniscentrum voor drug repurposing FAST, hebben als doel om drug repurposing, kennisdeling en samenwerking te stimuleren. In Nederland neemt ZonMW het initiatief met het programma 'Goed gebruik geneesmiddelen'. Het EU Pharma programma heeft als doel om de gezondheidszorg te harmoniseren in alle EU-landen, waaronder concept-regelgeving om drug repurposing aan te moedigen.

Win-win-win
Het beschermen van een nieuwe therapie met een octrooi, of het nu gaat om een nieuwe actieve stof, toepassing of toedieningsvorm, heeft grote voordelen voor patiënten, zegt Bouma. "Zij krijgen toegang tot goed onderzochte, veilige middelen die specifiek voor hen zijn ontwikkeld. Het kan gaan om een verbeterde therapie of zelfs om een nieuwe behandeling voor een aandoening die voorheen niet te behandelen was."
De uitvinder van het middel, de onderzoeker, arts of een klein farmabedrijf, bereikt met het beschermen van de uitvinding zijn ultieme doel: het beschikbaar krijgen van nieuwe behandelopties voor patiënten. "Dat is tenslotte de drijfveer van geneesmiddelonderzoek," zegt Bouma.
Tot slot is het voor investeerders interessant om te investeren in repurposed drugs, met name wanneer die beschermd zijn door een octrooi. Het risico is lager omdat voor het middel al veiligheidsstudies en gezondheidsstudies zijn gedaan, legt Bouma uit. "Het proces van de ontwikkeling van een geneesmiddel tot het op de markt brengen voor de patiënt faalt in het overgrote deel van de gevallen. Dat risico is voor repurposed drugs kleiner. In veel gevallen hoeft een deel van de klinische onderzoeken niet meer gedaan te worden. Dat bespaart kosten. Bovendien is de toegang tot de markt veel sneller. Een regulier traject kan 10 tot 15 jaar duren. Het op de markt brengen van een repurposed drug kan soms zelfs in vijf jaar. Het beschermen van de uitvinding met een octrooi helpt enorm in dit proces."